1年底7日，维升荣华（VISEN Pharmaceuticals）宣布其向欧美国家本品监督管理局（NMPA）递交的注射用TransCon CNP（TransCon C-型利钠肽）用做腹腔小头（ACH）病征的II期新药病理试验车申请仍未得到批准，即将在欧美进行ACcomplisH China病理试验车，解决问题了与ACcomplisH（一项正要由Ascendis Pharma进行的TransCon C-型利钠肽 II期亚洲地区病理试验车）亚洲地区不间断。
TransCon CNP通过持续发放活连续性CNP以抑制过度作用做的已成体细胞糖蛋白复合物3（FGFR3）信号闭环，每周一次给药较快特赦，旨在为了让ACH儿童病征重建骨骼潮湿最大限度，同时改善和预防连续性ACH的中的风。TransCon CNP已同时得到美国食品和本品监督管理局和欧盟委员会颁发的孤儿药教师资格视作。
腹腔小头病征面临多重困境亟待解决
腹腔小头是最故少用的非匀称连续性身材矮小，其是由已成体细胞糖蛋白复合物3（FGFR3）基因中的的一个故常染色体显连续性作用做基因突变引起的，该基因突变导致FGFR3和CNP信号闭环的关键作用失衡，属于一种故常染色体显连续性遗传连续性连续性疾病，约80%的病征，父母胸围经故常连续性，中的风是因为婴幼儿发生致病连续性基因基因突变1。据目前为止已知资料披露，ACH在活产婴儿中的的中的风率为1：25，0002，制约亚洲地区大约25万人3。病征通故常表现为四肢短小、头大以及特征连续性面容伴前额突出和面中的部后缩，活过肌刚性低下是众所周知表现，到已成年时，胸围也只有1.3米左右4。
此外，ACH还可导致多种更为严重的中的风，还包括近端大孔增加、睡眠呼吸暂停和慢连续性耳部感染等，使得病征丧生风险下降时，生活能量密度低下。 对于大其余部分的ACH病征，可以通过特异连续性的病理及影像学表现来进行时病患。对于其余部分病患不明确或表现不众所周知的病征，可以通过FGFR3杂合体基因变异的检测得以确诊1。治疗法方面，目前为止亚洲地区市场上尚未有十分有效的类固醇被批准用做治疗法ACH2。由于缺乏根本连续性治疗法手段，为预防连续性和控制多种合并症，导致病征意味著需承受高昂的医疗费用，为个人、父母亲及价值观福利系统带来沉重经济负担。
由于病征生活难以兼顾，教育、人力资源困难，收入低等因素，使得他们难以带入价值观，进一步增加了生活经济负担，进而导致以父母亲为单位的劳动力缺失，价值观福利花销增加。因此，目前为止迫切需要加快针对病症的新药开发以降低病征、父母亲及价值观的经济负担。
TransCon CNP II期病理研究亚洲地区不间断，加快开发会话
根据病理前和病理资料表明，CNP闭环可有利于潮湿。增加的CNP可抵消FGFR3基因突变的制约，从而有利于骨骼潮湿。然而，人体中的天然CNP的半衰期短，仅有2-3分钟5，需要年终静脉输注使用，导致其难以病理应用领域。 目前为止，TransCon CNP是亚洲地区唯一处于病理或商业化阶段的换用 “不再通往 （Transient Conjugation）”专利技术开发设计的长效CNP，其半衰期可以达到120小时6。
爬虫类试验车结果表明，TransCon CNP可以改善腹腔小头模型小鼠的骨骼潮湿，防止近端大孔腹腔结合过早断开7。由Ascendis Pharma 进行时的I期亚洲地区病理研究资料事实证明在病理前次测试的药代动力学以及冠心病耐用连续性，且低剂量良好，未报告更为严重经故常性事件或抗CNP特异连续性再次出现8。 “我们本次在欧美获批的ACcomplisH China研究，是亚洲地区病理开发计划中的的重要组已成，在更进一步论证及一一沟通其合理连续性及耐用连续性后得到新药病理试验车批准。这将是一项在腹腔小头病征中的评估每周一次TransCon CNP皮下给药的耐用连续性和、多中的心、随机、对照、II期病理试验车。”维升荣华首席自然科学官杨军耶鲁大学简述道：“主要研究目的是评估治疗法的耐用连续性和对12个年底年化潮湿运动速度的关键作用。我们将在确保病征安全及及试验车能量密度的前提下加快亚洲地区开发的进度。”
维升荣华致力于“病征不单是”，以欧美病理资料推动亚洲地区开发会话
近些年来，我国高度重视罕见病的管理，采取了一系列的措施，推动罕见病保健投身于的发展。2020年颁布的《整体公共卫生与卫生有利于法》中的第五章第六十条明确规定，国家建立健全以病理需要为取向的本品审评审批新制度，要赞同病理严重不足本品和保健罕见病、灾难性连续性疾病等本品的研发、生产，满足连续性疾病保健需要。 “得益于政府的赞同和为数众多合作的共同努力，本次TransCon CNP在欧美解决问题了与亚洲地区不间断进行II期病理试验车，这将为了让更多欧美ACH病征在第一时间得到针对中的风选择连续性的潜在有效治疗法。
此外，欧美的病理资料将作为加快该创新连续性类固醇亚洲地区开发会话的重要赞同，从而助力亚洲地区的ACH病征。”维升荣华首席副总裁卢安邦指出：“维升贯彻着‘病征不单是’的目标，将会我们将此后积极共创合作，共同提高全价值观对我国ACH病征的关心，加快改善欧美ACH的诊疗从根本上，助力‘卫生欧美2030’的早日解决问题！” 关于维升荣华维升荣华（VISEN Pharmaceuticals）致力已成为激素方面治疗法领域的专家，将亚洲地区领先的治疗法方法及本品引入欧美，期望让更多的欧美病征更早地有鉴于此于亚洲地区精密有效率的治疗法设计方案。 维升荣华于2018年已成立，由Ascendis Pharma A/S (Nasdaq： ASND)与维梧资本（Vivo Capital）领导的联合公司股票共同成立，Sofinnova Ventures策划首轮投资。维升得到Ascendis海外版使用权，将其旗下的激素治疗法设计方案在区开发并推广，使用权遮盖欧美大陆及港澳台等地区。 关于TransConTM技术开发TransCon是指“不再通往”（Transient Conjugation）。TransCon技术开发游戏平台通过创新连续性的产品开发新治疗法设计方案，以潜在连续性地优化还包括有效连续性、耐用连续性和给药频谱在内的治果。TransCon分子还包括3个其余部分：未获去除的最初类固醇，确保最初类固醇的惰连续性载体分子和将两者不再通向的通往结构。当3其余部分结合后，载体分子可以使得最初类固醇失活并且不被人体清空。当注射至细胞内，在生理必要条件的pH和体温下，有活连续性的、未获去除的最初类固醇将以柔连续性的方式某种原因。由于最初类固醇是未获去除的，因此可以维持其现有的药理选择连续性。TransCon技术开发可以广泛的应用领域做各种治疗法领域的蛋白质、或糖类，可以全身或局部应用领域。
方面史籍：
Vibeke Miller Breinholt，et al. TransCon CNP, a Sustained-Release C-Type Natriuretic Peptide Prodrug, a Potentially Safe and Efficacious New Therapeutic Modality for the Treatment of Comorbidities Associated with Fibroblast Growth Factor Receptor 3-Related Skeletal Dysplasias. J Pharmacol Exp Ther . 2019 Sep;370(3):459-471
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